Razionale

Un farmaco biosimilare è una versione “alternativa” di un farmaco biologico già autorizzato per uso clinico (detto "farmaco originatore") al quale sia analogo per caratteristiche fisico-chimiche, efficacia clinica e sicurezza sulla base di studi di confronto.
Fin dalla loro introduzione nella pratica clinica alcuni decenni fa, i farmaci biologici hanno rappresentato un'importante innovazione tecnologica e un significativo progresso nel trattamento di numerose patologie soprattutto in ambito endocrinologico, oncologico e nelle patologie autoimmuni. 
L'aspetto centrale nello sviluppo e nell'uso dei farmaci biosimilari è quello del loro grado di sovrapponibilità al farmaco originatore. Un farmaco biosimilare, per essere considerato tale a tutti gli effetti, deve avere delle caratteristiche farmacologiche sufficientemente simili all'originatore che non vi siano differenze significative nell'applicazione clinica del farmaco. Questo deve essere dimostrato non solo dal punto di vista del processo produttivo del farmaco ma anche in studi clinici appositamente disegnati per confrontare il farmaco biosimilare con il prodotto originatore.
L'agenzia europea per i medicinali ha stabilito delle regole per l'autorizzazione in commercio di farmaci biosimilari. La prima fase del percorso di approvazione di un nuovo biosimilare implica che vengano condotti studi preclinici per valutare le caratteristiche chimico-fisiche del farmaco. Successivamente si passa alla fase clinica dell'approvazione che prevede studi di farmacocinetica e farmacodinamica seguiti poi da studi di efficacia in cui in studi clinici con adeguato potere statistico si confronta l'efficacia del farmaco biosimilare con quella del farmaco originatore.